인공지능 기술을 활용해 자연적으로 발견되는 CRISPR 시스템의 한계를 극복하여 보다 정밀하고 효율적인 유전자 편집 도구를 설계하는 기술

고효율 및 고정밀의 새로운 유전자 편집 도구의 개발을 통해 부작용을 최소화하며, 맞춤형 치료와 질병 연구는 물론 작물 품종 개선, 신소재 개발 등 여러 분야에서 널리 활용 가능

향후 5년 : 초기 모델의 실험적 검증과 다양한 CRISPR 계열의 단백질 설계 및 베이스 에디터와 프라임 에디터 개발

향후 10년 : 의료 응용 분야에서의 표준화 및 상업화

■ 데이터 기반 모델링

 - 자연적인 CRISPR 시스템의 단백질 및 RNA 서열 학습

 - 유전체 및 단백질 서열에 대한 AI 모델 훈련(예: ProGen2, EVO 모델)

■ 유전자 편집기 단백질과 RNA 설계

 - 다양한 CRISPR 계열 단백질의 서열을 생성 및 검증

 - 설계된 단백질의 유전체 내 정밀 타겟팅 기능 실험

■ 베이스 에디터(base editor)와 프라임에디터(Prime editor) 개발

 - AI 설계 단백질을 활용한 염기 변환 도구 생성

 - 기존 시스템 대비 정확성과 효율성을 높임

■ 가이드 RNA 설계

 - 타겟 서열에 대한 최적의 가이드 RNA 설계

 - 기존 시스템 대비 정확성과 효율성을 높임

■ (기술적 니즈) 기존 CRISPR 시스템은 타겟 서열 및 편집 가능성에서 제약이 있음. AI 설계 도구는 이 한계를 극복하여 더 광범위한 편집 가능성을 제공■ (경제적 니즈) 특허 제한이 없다고 생각되는 CRISPR 시스템(OpenCRISPR-1)의 설계로 비용 효율성 증대.(하지만 특허와 관련된 법적 논란이 있을 수 있다는 점을 염두) 맞춤형 정밀 의약에 적합한 도구 개발 가능■ (사회적 니즈) 고도화된 유전자 편집 기술을 통해 치료 옵션 확대 및 개인 맞춤 치료 실현

■ AI 기반 CRISPR 설계

 - 미국의 Profluent 등 바이오테크 기업들은 AI를 활용하여 새로운 CRISPR 단백질을 설계

 - 이러한 접근은 기존의 자연 발생 CRISPR 시스템의 한계를 극복하고, 더 정밀하고 다양한 유전자 편집 도구를 개발하는 데 중점을 둠

■ 단백질 언어 모델 제작 

 - 다양한 단백질 언어 모델(protein language model)이 개발되고 있음

 - ESM 시리즈(메타에서 개발한 것으로 ESM-1v, ESM-2, ESM-3가 있음), AlphaFold보다 더 빠르다고 알려짐

 - ProGen, ProGen2: Salesforce Research에서 개발한 생성형 단백질 언어 모델 (protein language model)로 OpenCRISPR 등의 개발에 이용되었음

 - RFdiffusion, 워싱턴 대학교의 David Baker 실험실에서 개발한 생성형 단백질 언어 모델 

 - Arc Institute의 Patrick Hsu 등은 Evo라는 유전체 언어 모델도 개발함 (Science 2024) 

■ AI 기반 가이드 RNA 설계

 - 한국의 김형범 교수 연구진은 AI 기반 가이드 RNA 설계법을 개발함 (Nature Biotechnology 2018, 2020, 2024; Cell 2023)

 - 한국의 신약회사에서 AI 기반 신약 개발이 주로 기업을 중심으로 진행됨

 - 아직까지 AI 기반 유전자 편집기의 개발은 한국에선 이루어지고 있지 않음 

경제적으로 파급력이 큰 새로운 특허 출원, 다양한 질환(유전질환 포함)에 대한 유전자 치료제 개발로 관련 산업이 발전할 수 있음

유전병을 포함한 다양한 질환을 치료할 수 있음으로써 국민 건강 증진

■ 새로운 유전자 편집기의 개발을 위한 장기적 투자 및 지원 필요■ 바이오 분야에서 AI를 적극적으로 활용할 수 있도록 AI 전문가 교육시 바이오에 대한 교육 필요 ■ 유전자 편집기에 대한 새로운 특허 출원을 장려해야 할 필요가 있음

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