유전자 가위기술을 이용하여 개체 내 세포를 대상으로, 그 내부의 특정 유전자를 편집하여 질병을 치료하는 기술

근본적인 해결책이 없는 희귀유전질환이나 치료효율이 낮은 난치질환에 대해 효과적인 치료법 제공

향후 5년 : ~2023년 :최초의 in vivo 치료 임상실험인 Hunter증후군 치료제의 임상완료간질환, 근육질환, 청각장애 등에 대한 임상실험 실시다양한 유전질환에 대한 전임상 시도

향후 10년 : ~2028년 : in vivo 치료제 5건 이상 임상승인유전자교정 아기의 탄생 (단, 법적 문제가 해결될 경우)

1) 효과적인 유전자가위 기술

- 기존 ZFN, TALEN, CRISPR 기술의 유전자편집 효율 및 HDR을 이용한 유전자 교정 효율의 향상

- 새로운 차세대 유전자가위 기술의 개발

2) in vivo gene delivery 기술

- 다양한 serotype의 AAV 계열 벡터를 이용한 유전자삽입 및 유전자 전달

- 효과적인 packaging을 위한 유전자가위 소형화 기술

- non-viral delivery 기술 개발 (lipid, electroporation, hydrodynamics, chemicals 등)

3) Off-target 조절기술

- eSpCas9, HF-Cas9 등 엔지니어링된 유전자가위

- Base editor를 사용하여 DNA 절단없이 특정 염기만을 교정하는 기술

* 의도되지 않은 타겟의 유전자편집을 막는 치료제의 안전성 확보

치료책이 없거나 대증요법에 의존하고 있는 희귀유전질환에 대한 근본적인 치료법 요구 증가 기존 약물치료 방법으로는 큰 효과를 보기 어려운 난치성질환*에 대해 보다 높은 치료효과를 보이는 치료제의 요구 상존 * 말기암 등보다 안전한 유전자가위 기술에 대한 요구와 기술적 발전 필요성 대두

세계적으로 다양하게 유전자편집기술에 대한 임상시험계획을 진행

- (미국) Sangamo사에서 ZFN을 활용한 최초의 in vivo치료 임상진행 (Hunter증후군), NIH에서 3세대 유전자가위기술 CRISPR 기반 임상시험 계획 승인

- (중국) PD1유전자 편집된 T-Cell로 임상연구 진행 중

- 유전성 빈혈치료 전임상 결과가 긍정적이며 향후 임상진입 계획

유전자가위 기술과 관련하여 다양한 연구를 진행, 관련 이슈 제기

- 기술의 off-target 정도를 측정하고 개선하여 치료제 안전성을 확보하려는 연구 진행

- 최초 생식세포 대상 유전자교정 연구 발표 (Nature, ’17.8.)

- 병해충을 박멸할 수 있는 Gene drive기술의 개발 및 논란

유전자가위 기술의 혈우병 치료 가능성 제시

김진수 교수팀이 CRISPR기술의 국내 특허권을 확보하였으며, 새로운 4세대 유전자가위 기술의 국내, 국외 특허권 확보 (생명연) 

생명윤리법 개정을 통해 유전자편집 기반 치료제 개발 움직임

유전자 가위기술 적용 치료제를 포함한 유전자치료제 시장은 연평균 64.7%의 성장률을 기록, 그 성장속도가 폭발적일 것으로 전망 * 출처 : Global industry Analysts, Gene Therapy, 2012상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)사는 헌터증후군 환자 대상 인체 내 유전자 편집 치료제를 주입하는 임상시험을 실시 - 환자의 체내에서 직접적으로 세포 내 DNA를 정확하게 편집(in vivo gene editing)하기 위한 시술이 최초로 이뤄진 것으로, 새로운 형태의 유전자 치료제 개발 가능성 제안 - 치료법의 효능이 입증되고 심각한 부작용이 없는 것이 확인되면 삽입되는 유전자를 교체하여 다른 질환에도 적용할 수 있을 것으로 기대 * 출처 : 생명공학정책연구센터, 세계 최초의 인체 내 유전자 편집 임상시험, 2017

기존 치료 소외 계층에 대한 새로운 치료의 기회 부여로 국민 보건향상 및 치료 민주화 선도글로벌화와 고령화로 확대되고 있는 감염성 질환과 난치성질환에 대한 치료제공으로 전체적인 삶의 질 향상에 기여

생식세포 또는 배아교정에 관한 법의 미비로 인한 혼란이 가중되고 있으며, 이에 대한 윤리적, 법적, 사회적 논의의 확대와 관련법 제정 필요성 증대아직 현저히 낮은 유전자가위 기술 투자에 대한 확대유전자가위 기술과 더불어 in vivo delivery를 위한 다양한 유전자전달기술의 동반 발전이 필요

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