유전자 교정기술 등을 활용하여 단일세포 수준에서 질병을 치료하는 기술

조직을 치료 대상으로 할 경우 발생하는 낮은 유전자전달, 면역반응, 교정효율과 세포 이질성의 문제를 극복하고 효율적이고 안전한 치료가 가능

향후 5년 : 면역세포 및 조혈모세포를 대상으로 하는 항암 치료제 개발

향후 10년 : 대사질환, 신경질환, 유전질환 등 질환의 확대 적용동종이식, 유전자교정 줄기세포 등 치료제의 다양화

1) 차세대 크리스퍼 유전자 교정 기술 - 유전자적중, 교정, 삽입, 치환 등 다양한 유전자 교정을 가능케 하는 프라임에디팅 기술 - INTEGRATE나 ShCast처럼 CAR와 같이 긴 서열의 DNA를 특정 위치에 넣기 위한 유전자가위 삽입 기술 - 렌티바이러스 뿐만 아니라 AAV를 통해 전달이 가능한 고효율의 미니어쳐 크리스퍼 시스템. 2) 세포 엔지니어링 및 분화 기술 - 목적세포의 분리, 주입 및 생착 기술 - 조혈모세포와 같은 줄기세포의 미분화 유지 및 체세포 기반의 탈분화 및 목적 세포로의 다양한 재분화 유도 기술 - 엔지니어링된 클론의 선택(Clonal selection) 및 시험 3) 관내 클론 확장(Clonal expansion)기술 - 다양한 질환에서 CAR와 같은 인공수용체 개발 기술 단세포 분석 기술 - 단일세포 수준의 고민감도 유전체, 단백체, 대사체 분석 기술 - FISH, CRISPR, 항체 등을 활용한 현미경 기반의 단일세포 영상분석 기술 - 마이크플루이딕스, 인젝션 및 트렌스펙션 등 단일세포 전처리 기술

개인맞춤형 치료를 통한 안전하고 효과적인 치료법 개발 요구, 다양한 형태의 유전자 교정 및 교정세포의 다양한 분화를 통한 치료범위 확대

1) 다양한 차세대 유전자가위 기술 개발 - 다양한 유전자교정이 가능한 프라임에디팅 기술 개발(하버드 대학), 프라임에디팅 모듈 디자인 기술 발표(하버드 의대) - ShRNA, INTEGRATE와 같이 고효율의 세포 내 유전자삽입 기술 (콜럼비아대학, 브로드연구소) - 유전자 교정기술의 항암면역치료제 및 유전질환치료 임상 적용(중국, 미국) 2) 면역세포기반 치료제의 상업적 성공 및 개발 확대 - CAR-T 기반의 혈액암 치료제의 상업적 성공(미국) - T세포에서 NK세포, 마크로파지 등 다양한 면역세포로의 발전 3) 단세포 엔지니어링 및 분석기술 - NGS 및 scRNA-seq 기술 기반의 유전체 및 단백체 분석을 통해 단일세포 이질성, 분화, 약물반응 등의 연구개발 - 단일세포 유전자분석을 통한 정원줄기세포 기내배양(UCSD) 4) 세포 엔지니어링 기술 - 유전자교정 줄기세포치료제 개발 가속화(변이교정, 동종이식, 효능 증대, 안전성제고) - 조혈모세포 및 유도만능줄기세포의 시험관 증식 기술(일본 동경대, 교토대)

프라임에디팅 기술의 고도화 - AI 기반 프라임에디팅 효율 예측 기술 개발(연세대) - Di-genome seq 기술을 활용한 오프타겟 측정 및 고도화(생명연) CAR-T, CAR-NK 치료제 개발 - 크리스퍼 국내 원천기술 기반으로 CAR-T 항암면역치료제 개발(툴젠) - CAR-NK기반의 항암면역치료제 개발(차바이오텍, 생명연) 단세포 유전자분석 및 세포분화 기술 - 유도만능줄기세포 분화 표준화 연구(테라젠) - 단일세포 시퀀싱 분석을 통한 줄기세포 치료제 연구(미래의학연구재단)

단일세포 기반의 항암, 재생의학, 유전질환치료, 감염질환 치료제 산업의 확대 및 차세대 바이오산업 경쟁력 확보100세 시대를 맞이하여 노화에 대한 대응 및 미용시장으로의 확대 가능

사망률 상위 질환에 대한 치료 확대로 인한 건강사회 구축근본적 치료제가 없던 희귀유전질환자의 삶의질 제고

유전자가위 기술, 분석기술, 세포엔지니어링 기술의 요소기술 동반 발전 및 융합연구 필요지적재산권 확보를 위한 무한 경쟁체제에서의 속도감 있는 개발 유전자치료 개발의 제약으로 작용하는 생명윤리법의 개정첨단바이오치료제를 상용화하기 위한 생태계, 인프라, 제도의 개정 및 우수인력 확보

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