유전자가위를 이용해 세포내 유전자를 편집하여 질병을 치료하는 기술

근본적인 해결이 없는 희귀유전자 질환이나 치료 효율이 낮은 난치질환에 대해 효과적인 치료법 제공

향후 5년 : ~2018년 : 감염성 질환에 대해 최초 유전자편집 기반 치료제의 FDA 승인 ~2023년 : 감염성 질환뿐만 아니라 암 등의 희귀난치성 질환 치료제의 실용화 가시화

1) 유전자편집 효율 개선 기술

- 기존 ZFN, TALEN, CRISPR 기술의 유전자편집 기술 향상

- 새로운 차세대 유전자가위 기술의 개발

- HDR을 이용한 유전자교정의 향상 기술

2) Viral vector를 통한 gene delivery 기술

- AAV계열 벡터를 통한 유전자삽입 및 유전자 전달 기술

- 효과적인 packaging을 위한 유전자가위 유전자 소형화 기술

3) Off-target 조절 기술

- 타겟 외의 유전자가 편집되는 가능성을 낮추어 치료제의 안전성 확보

- 기존 eSpCas9, HF-Cas9처럼 endonuclease의 engineering기술

- 타겟을 인식하도록 하는 guide 물질(guide-RNA, -DNA, 혹은 단백질) engineering 기술

- Donor 단백질의 random integration 최소화 기술

4) 교정된 세포의 선별 및 농축 기술

- IRES기반 농축 마커 유전자의 선별 및 유전자가위 유전자와의 동반 발현

- 농축 유전자 마커를 활용한 교정세포의 포집 및 농축기술

유전질환의 경우 근본적인 치료책이 없거나 대증요법에 의존하고 있어 유전자 교정을 통해 근본적인 치료책을 제시할 수 있으며, 기존 약물치료 방법으로는 큰 효과를 보기 어려운 난치성질환(예: 말기암)에 대해 보다 높은 치료효과를 보이는 치료방법 제시

세포치료와 유전자치료의 결합을 통해 ex vivo형 유전자세포치료제 개발의 움직임 확대

유전자가위 기술의 off-target 정도를 측정하고 개선하여 치료제의 안전성을 확보하려는 연구 진행

유전자가위 기술의 혈우병 치료 가능성 제시 및 국내 연구팀 Crispr 기술의 국내 특허권 확보

생명연 연구팀 새로운 4세대 유전자가위 기술의 국내, 국외 특허권 확보

글로벌 CRISPR 시장 규모는 2016년 3.6억달러 - 2022년 23억달러로 연평균 36% 성장 전망 * 자료출처 : Occams Research, ‘Global CRISPR Market Insights, Opportunity, Analysis, Market Shares and Forecast 2016-2022’, 2016글로벌 유전자치료제 시장 규모는 2013년 0.9억달러 - 2017년 7.9억달러로 연평균 73% 성장 전망 * 자료출처 : Global Industry Analysis, ‘Gene Therapy’, 2012

기존 치료 소외 계층에 대한 새로운 치료의 기회 부여로 국민 보건향상 및 치료 민주화 선도글로벌화와 고령화로 확대되고 있는 감염성 질환과 난치성질환에 대한 치료제공으로 전체적인 삶의 질 향상에 기여

생식세포 또는 배아교정에 관한 법의 미비로 인한 혼란 가중관련 이슈에 대한 사회적 논의의 확대와 관련법 제정 필요성 증대

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