유전자편집 도구를 활용하여 후성유전학적 변이를 선택적으로 제어함으로써 생물체의 기능을 연구하고, 분석하는 기술

DNA의 절단이나 서열 변화를 일으키지 않아 후대 영향 없이 유전자 발현을 조절함으로써 보다 안전한 유전체 편집이 가능

향후 5년 : 후성유전학적 변이와 질병의 상관 관계에 대한 정보와 DNA 및 히스톤 변형 조절 인자의 라이브러리 구축

향후 10년 : 크리스퍼-후성유전 조절인자 복합체를 바이러스나 나노입자를 이용해 인체에 전달하는 방식의 치료제 개발

1) 유전자 특이적 후성유전체 조절을 통한 유전자 발현 및 세포 분화기술 - DNA 메틸화 및 히스톤 단백질의 변형을 통한 유전자 발현 조절 - 다중 유전자 발현을 통한 세포 운명 및 분화 조절 기술 - 특정 세포의 분화, 탈분화와 연관된 유전자, 처리 시간, 처리 강도 등에 대한 입체적 정보 확보 - 질병치료 및 건강 개선을 위한 다중 후성유전학적 조절 메커니즘 규명 2) 후성유전체 편집용 유전자가위 기술 개발 - 효소 절단 활성이 제거된 핵산분해효소의 확보와 후성유전체 조절 인자를 연결한 융합단백질 제작 및 가이드 RNA 엔지니어링 - AAV 전달을 위한 초소형 유전자가위 기술 개발 및 유전자가위 엔지니어링 - 오프타겟 최소화를 통한 고특이적 후성유전체 편집 시스템 개발 3) 인체 전달을 위한 전달체 기술 - 다양한 조직 및 장기 전달을 위한 지질나노입자 기반의 전달체 기술 - 면역성이 적고 다양한 조직으로의 전달이 가능한 AAV 전달체 엔지니어링 - 전달체의 인체 안전성 확보 기술 - 조직 특이적 전달기술, 전달 지속성 및 조절 기술

유전자편집기술에 대한 원천성 확보 경쟁 심화, 혁신적인 후성유전체 편집기술 우위 확보 중요 - 후성유전체 편집 모듈의 인체 전달 문제와 단일유전자의 후성유전체 편집으로는 불충분한 생체제어/질병치료의 문제해결 필요

CRISPRi 및 CRISPRa 기술을 활용한 DNA 메틸화, 히스톤 메틸화, 아세틸화, 인산화의 조절 기술 개발(Trend Biotechnol 2021. 39: 678-691) CRISPR 라이브러리를 활용한 후성유전 조절인자 스크리닝 및 후성유전체 지도 구축 리프로그래밍 유전자의 후성유전학적 조절을 통한 세포 분화 및 유전자 발현 조절기술 개발 단일세포 후성유전체 추적을 통한 뇌발달 메커니즘 규명(Nat. 2021. 598: 205-213) 게놈 재배열(Cell 2018. 1405-1417 e14) 및 크로마틴 루핑(Nat. Commun 2017. 8: 15993) 기술을 통한 대규모의 후성유전체 조절 기술 개발 AAV 엔지니어링을 통한 AAV 전달기술(Nat. Rev. Genetics 2020. 21: 255-272)을 포함한 다양한 유전자 전달체 연구

생명연-진코어 공동연구팀의 초소형 유전자가위 기술 개발로 AAV 기반의 후성유전체 조절 인자 인체 전달 기술 확보 진에딧, 바이오오케스트라, 이화여대 등 다양한 산업계, 학계의 나노입자 기반 전달체 기술 개발 이연제약, 헬릭스믹스, AAVTAR 등 AAV 기반 전달체 연구개발 및 CMO 기업 활동 플라즈몬 나노 입자를 활용한 단일세포 후성유전 정보 고해상도 이미징 기술 개발(서울시립대-한밭대 공동연구)

재생의학, 유전자치료, 세포치료제 산업의 확대 및 차세대 바이오산업 경쟁력 확보고령화시대에 증가하는 만성질환 및 난치질환 시장에 대응하여 관련 산업을 선도

희귀질환 및 비가역적 손상에 의한 난치질환의 극복으로 인한 삶의 질 향상에 기여고령화로 인해 발생하는 다양한 퇴행성질환, 신경질환, 암 등에 대한 치료법 제시로 건강사회 구현

후성유전체 소재의 조직 특이적 전달, 온오프조절, 생체내 세포분화 등의 기술적 제약의 극복 필요후성유전체 편집 효과 및 안전성에 관한 유전체-후성유전체 수준의 평가 시스템 개발후성유전체 편집 및 유전자 발현의 관계, 다중 유전자 발현, 시공간 정보 등에 관한 고도의 종합적 정보시스템 확보 유전자치료제 적용 가능 질환의 확대를 위한 국내 생명윤리법 개정

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