체외에서 유전자 교정 후 3차원 세포 프린팅으로 원하는 조직이나 장기를 제작하여 재생하는 기술

현재의 유전자-세포 치료기술로 치료가 어려운 난치성 유전질환의 치료 및 근본적인 장기 재생을 통한 질환 치료

향후 5년 : ~2020년 : 유전자 교정용 유전자치료 소재 개발, 유전자 교정 치료용 세포치료제 개발, 3차원 교정 세포 프린팅 기술 개발

향후 10년 : ~2025년 : 유전자 교정 유전자치료제 개발, 유전자 교정 3차원 재생 세포치료 기술 개발

1) 유전자 교정 기술

- 원하는 유전자 염기서열을 절단하도록 고안된 인공 제한효소로 인간 및 동식물 유전자 교정에 사용되는 유전자 가위(예, ZFN, TALEN, RGEN 등) 기술

2) 체내 유전자 전달기술

- 유전자 교정 가위를 체내로 전달할 수 있는 기술. 유전성 질환에는 염색체에 삽입이 가능한 효율적인 유전자 전달체 개발

3) 세포 역분화기술

- 분화된 체세포에 특정 유전자나 단백질 등을 넣어 줄기세포로 만들고 원하는 세포로 제작

4) 3차원 세포 프린팅 기술

- 살아있는 세포와 생체재료를 혼합하여 원하는 모양의 기관을 프린팅하는 기술 및 3차원 세포 프린팅을 위한 생체재료 발굴

기존 치료기술의 한계로 유전성 질환 치료기술 개발의 필요성이 증가함에도 불구하고, 적합한 치료기술 개발 부재. 고령화에 따른 세포 재생기술의 개발 필요성 대두

혈우병 등 유전성 질환에 대해서 유전자가위를 이용한 유전자치료 기술개발 사례 보고

* X-linked servere combined immune deficiency(SKID)(Urnov et al. 2005), hemophilia B(Li et al. 2011), hemophilia A(Lee et al. 2012), sickle-cell disease(Zou et al. 2011), α1-anti-trypsin deficiency(Yusa et al. 2011)

파킨슨병 유전자 교정 후 세포재생 치료 사례 보고

* Parkinson’s disease 치료(Soldner et al. 2011)

역분화 줄기세포에서 혈우병 유전자 교정사례 보고(김동욱, 김진수 교수팀)

* Targeted inversion and reversion of the blood coagulation factor 8 gene in human iPS cells using TALENs(Park CY et al, 2014)

글로벌 3D 프린팅 시장은 2013년 기준 30.7억 달러(제품시장 약 15억 5,200만 달러, 서비스시장 약 15억 1,600만 달러) 규모로 강한 성장세 ⇨ 향후 2018년 125억 달러, 2020년 210억 달러로 성장 전망 * 자료출처 : Wohlers Associates, ‘Wohlers Report 2014’, 2014

유전성 지방대사 질환의 유전자치료제 글리베라의 성공적 시장진입 이후 유전자치료제의 상품화 가능성 증가희귀난치성 질환과 유전자 돌연변이에 대한 사회적 이해, 관심 증가에 따른 유전자 교정치료 기술개발에 대한 기대 증가고령화 등으로 재생치료의 니즈 증가로 3D 세포 프린팅 기술의 발전 가능성 전망

유전자 교정 유전자치료제 : 유전자 교정기술, 유전자 전달체의 특허권 확보가 가능한 기술개발이 필수유전자 교정 3차원 세포 프린팅 재생치료 : 세포를 가능한 3차원에서 생체와 유사한 기능/모양을 유지하게 하는 생체재료의 개발이 필수

유전자&편집|유전체&편집|프린팅|genome&editing|gene&editing|CRISPR|3D|printing