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차세대 유효성 평가법을 활용한 RNA 치환기술 기반의 신경발달장애 (Rett syndrome) 치료제 개발

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과제고유번호		9991008103	당해연도 연구기간	2021-11-01 ~ 2021-12-31
과제년도		2021	총연구기간	2021-11-01 ~ 2023-10-31
사업명		국가신약개발사업(R&D)(과기정통부,복지부,산업부)
과제명	한글	차세대 유효성 평가법을 활용한 RNA 치환기술 기반의 신경발달장애 (Rett syndrome) 치료제 개발
과제명	영문
주관부처명		한국산업기술평가관리원	과제관리기관명	(재단)국가신약개발재단

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연구기관명	알지노믹스(주)	기초자치단체
연구개발단계	개발연구	연구수행주체	중소기업
세부과제지원코드	0101	지역	부산

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6T관련기술코드	BT(생명공학기술) / 보건의료관련응용 / 바이오신약개발기술	과학기술 표준 분류	/ /
연구목표	본 연구는 Trans-splicing Ribozyme 기반의 안전하고 효율성 높은 RNA 치환 유전자 치료제 개발 및 동물모델의 한계를 극복한 차세대 유효성 평가모델을 바탕으로 신경발달장애 질환인 Rett syndrome 희귀질환의 치료 선도물질을 개발하고자 함.
연구내용	1차 연도: Rett syndrome 타겟 치료 유효물질 최적화를 통한 초기 선도물질 도출 및 검증 1) RNA 치환 유효물질의 최적화 및 선도물질 선별 2) Rett syndrome 미니브레인 확립 3) MEA 기반 평가시스템 구축 및 초기선도물질 유효성 검증2차 연도: Rett syndrome 질환 동물모델 활용 초기 선도물질 유효성/안전성 평가 1) Rett syndrome 질환모델 확립 2) Ex vivo/In vivo 분석을 통한 초기 선도물질 유효성 평가 3) 초기 선도물질의 in vivo 비임상 안전성 평가
기대효과	- MeCP2 유전자를 특이적으로 표적, 효과적이며 안전한 Rett syndrome 유전자치료제로 활용- 현재 Rett syndrome에 대한 허가된 치료제가 없는 상황이며, 본 과제를 통해 질병의 보다 근본적인 부분에 대한 접근을 통해 새로운 Rett syndrome 유전자치료제로 활용- 새로운 Rett syndrome 유전자치료제로써 뿐만 아니라 타 유전성 신경질환 및 다른 질환의 유전자 치료제로의 적용 및 적응증 확대 연구가 가능

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총연구비
년도		정부연구비(원)		민간연구비(원)		사업예산
2021		150,000,000		50,000,000		200,000,000