사업명		국가신약개발사업(R&D)
내역사업명		(이관)(세부2) 신약 R&D 생태계 구축 연구
과제명	국문	로돕신 RNA를 타겟의 RNA 치환 효소 발현 AAV 벡터를 이용한 RNA 교정 기전의 유전성망막질환 유전자치료제에 대한 비임상 개발
	영문	Non-clinical development of gene therapy for Retinitis Pigmentosa with an RNA repair mechanism using AAV vector that encodes trans-splicing ribozyme targeting rhodopsin RNA
과제기준년도		2024	부처	과학기술정보통신부
과제관리(전문)기관		재단법인 국가신약개발사업단	과제수행기관	알지노믹스 주식회사
연구책임자		김지현	연구개발단계	개발연구
연구수행주체		중소기업	지역	경기도 용인시
과제고유번호		2710003530	(기관)세부과제번호	DD124114
총연구기간		2022-03-01 ~ 2024-12-31	당해 연도 연구기간	2024-01-01 ~ 2024-12-31

키워드	한글	RNA 교정, 아데노부속 바이러스, 유전자치료, 망막색소변성증, 로돕신
	영문	RNA repair, AAV, Gene therapy, Retinitis pigmentosa, rhodopsin
연구목표 (요약)		... 상염색체 우성 망막색소 변성증의 주요 원인인 로돕신 유전자 돌연변이 RNA를 정상 로돕신 RNA로 치환, 돌연변이 단백질의 발현 감소 및 정상 로돕신 단백질의 발현 유도를 통해 시각회로를 개선시킬 수 있는 로돕신 유전자 변이에 의한 망막색소변성증의 RNA 치환 효소 기반 유전자치료제 후보물질 기능 검증, 고순도 생산 및 임상 단계 진입을 위한 비임상 연구 완료 및 IND ...
연구내용 (요약)		... 1차년도 (2022.03.01. ~ 2022.12.31.) - 다양한 로돕신 돌연변이 발현 세포주에 후보물질을 도입한 후 라이보자임에 의한 RNA 치환 확인을 통한 유효성 검증 - 인간 돌연변이 ... 삽입된 질환 마우스에서의 라이보자임에 의한 RNA 치환 확인 및 망막 전위도 측정으로 광수용체 세포 기능 개선 확인을 통한 시력 개선 유효성 검증 - 인간 돌연변이 로돕신 유전자가 삽입된 질환 ...
기대효과 (요약)		- 로돕신 유전자를 특이적으로 표적, 효과적이며 안전한 망막색소변성증 유전자치료제로 활용 (임상연구를 위한 후보물질)- 현재 로돕신을 비롯한 우성형질 돌연변이에 의한 망막색소변성증에 대한 허가된 치료제는 전무하며, 개발이 진행되고 있는 유전자치료제들은 단일 돌연변이만을 표적할 수 있는 한계점이 있음. 알려진 로돕신 돌연변이를 모두 표적 가능한 새로운 망막색소변성증 ...

과학기술표준 연구분야		생명과학 · 유전학·유전체학 · 유전자 편집·치료
과학기술표준 적용분야		전문, 과학 및 기술서비스업
부처자체분류
6T관련기술		바이오신약 개발기술

총연구비(단위:원)
년도	정부연구비	민간연구비	소계
2024	0원	0원	0원