사업명		국가신약개발사업(R&D)
내역사업명		신약 R&D 생태계 구축 연구
과제명	국문	신규기전의 범용성 망막색소변성증 치료제 개발을 위한 비임상개발 후보물질 도출 연구
	영문	Discovery of non-clinical development candidate molecule for a novel universal retinitis pigmentosa therapeutics
과제기준년도		2024	부처	과학기술정보통신부
과제관리(전문)기관		재단법인 국가신약개발사업단	과제수행기관	올릭스주식회사
연구책임자		박준현	연구개발단계	응용연구
연구수행주체		중소기업	지역	경기도 수원시
과제고유번호		2710001536	(기관)세부과제번호	00217014
총연구기간		2023-04-01 ~ 2025-03-31	당해 연도 연구기간	2024-01-01 ~ 2024-12-31

키워드	한글	망막색소변성증, 알엔에이 간섭, 범용성 치료, 유전자 억제, 원천 기술
	영문	Retinitis Pigmentosa, RNA interference, Universal Treatment, Gene silencing, Original Technology
연구목표 (요약)		... 비임상개발 후보물질 1종 도출을 목표로 함. ○ 높은 의학적 미충족 수요: 약 80여개의 유전자 내 3000개 이상의 다양한 돌연변이와 연관된 망막색소변성증은 전세계적으로 인구 약 3500~4000명 ... 망막 퇴화의 발병 기전을 제어하는 범용성 치료제의 개발이 시급한 상황.○ 최종적으로 광수용체 세포 분화의 핵심 전사조절인자인 RORβ 유전자의 발현을 억제하며 망막색소변성증 환자에서의 조기 ...
연구내용 (요약)		... 선도물질에 3개월이상의 장기효력이 검증된 안과 최적화 플랫폼 기술을 적용하여 최적화 물질 설계 및 합성을 자체적으로 수행함. 이를 위해 최소 물질 5~10종을 소용량 합성 후 연구소 내 구축된 스크리닝 ... 선정된 물질은 효력 및 독성 시험 연구를 위해 추가적인 증량생산 계획.○ 최적화 물질들을 세포주 및 마우스 안구 유리체 내 단 회 투여하여 타겟 유전자 발현을 RT-qPCR 또는 western ...
기대효과 (요약)		○ 국내 기술의 자가전달 비대칭 siRNA 안과 최적화 플랫폼 기술이 적용된 우수한 효력 및 장기 효력 기간을 검증된 후보물질 도출하여 개별 유전자 특이적 치료제의 제한성을 극복한 경쟁력있는 범용성 망막색소변성증 RNAi 치료제로서의 비임상 개발 진입 가능.○ 고부가 가치의 국내외 원천기술 특허 보유 가능성 그리고 안과 프로그램 글로벌 기술 사업화 경험 및 노하우를 ...

과학기술표준 연구분야		보건의료 · 신약·의약품개발 · 의약품 합성/탐색 보건의료 · 신약·의약품개발 · 약효검색 생명과학 · 분자세포생물학 · 유전자 발현조절
과학기술표준 적용분야		전문, 과학 및 기술서비스업 · 교육 및 인력양성 · 건강
부처자체분류
6T관련기술		난치성 질환 치료기술

총연구비(단위:원)
년도	정부연구비	민간연구비	소계
2024	412,500,000원	137,500,000원	550,000,000원