사업명		바이오.의료기술개발(R&D)
내역사업명		줄기세포연구사업
과제명	국문	X-염색체 연관 부신백질이영양증 환자 유래 역분화 줄기세포주 플랫폼 구축 및 실용화 응용
	영문	Establishment of induced pluripotent stem cells (iPSCs) platform from X-ALD patients and development of application system
과제기준년도		2020	부처	과학기술정보통신부
과제관리(전문)기관		한국연구재단	과제수행기관	고려대학교
연구책임자		유승권	연구개발단계	기초연구
연구수행주체		대학	지역	서울특별시 성북구
과제고유번호		1711105535	(기관)세부과제번호	2015M3A9B4071074
총연구기간		2015-12-01 ~ 2020-08-31	당해 연도 연구기간	2020-03-01 ~ 2020-08-31

키워드	한글	부신백질이영양증, 역분화, 역분화 줄기세포, 줄기세포 플랫폼, 약물 스크리닝
	영문	X-ALD, Reprogramming, Induced pluripotent stem cell, Stem cell platform, Drug screening
연구목표 (요약)		본 연구과제의 최종 목표는 인간 희귀난치 질환 (X-ALD) 특이 연구용 역분화 줄기세포주 수립 및 대량생산을 통해 역분화 줄기세포주 플랫폼을 확립하고 실용화 활용방안을 구축하여 질환 (X-ALD)의 기전을 이해하고 제어 인자 발굴을 도모하여 질환 제어 물질을 개발하는데 있음.
연구내용 (요약)		2단계 연구내용 (1) X-ALD 질환 특이 역분화 줄기세포주 플랫폼 활용 시스템 수립 가) 질환 특이 약물 반응 지표 발굴 나) 질환 예측, 제어 물질 발굴 및 효능 검증 다) ... 질환 특이 표현형 (VLCFA 축적) 재현 확인 나) RNA seq을 통한 질환 특이 유전자 표현형 확인 (3) 질환특이 유전자 마커 통한 신약 후보 물질 스크리닝 진행 가) RNA ...
기대효과 (요약)		1) X-ALD 특이 역분화 줄기세포주의 다량 수립으로 환자 특이적 유전정보 확보를 촉구하여 맞춤의료 시장 활성화를 위한 기반기술로 활용 가능2) 현재 불치병인 X-ALD 질환의 증상완화제 및 치료제 개발3) 역분화 기술의 연구와 산업화에 대한 가능성을 확대하고, 관련시장 선점 효과4) 후속 응용연구로 X-ALD 타겟 세포치료제로써의 활용 가능성

과학기술표준 연구분야		생명과학 · 발생/신경생물학 · 줄기세포생물학 생명과학 · 발생/신경생물학 · 신경질환생물학 보건의료 · 의약품/의약품개발기술 · 의약품 합성/탐색
과학기술표준 적용분야		제조업(의료용물질 및 의약품)
부처자체분류		원천기술개발사업·바이오·의료기술개발사업·줄기세포연구사업
6T관련기술		뇌신경과학 연구

총연구비(단위:원)
년도	정부연구비	민간연구비	소계
2020	177,000,000원	0원	177,000,000원