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2.1 항암제 시장

세포독성, 표적항암제, 면역항암제에 이르기까지 굉장히 많은 항암제들이 개발되었고, 각각의 항암제들은 계속 적응증을 넓히고 있다. 적응증을 넓히는 것은 위암, 폐암, 대장암, 췌장암등 주로 우리 몸의 조직에 따른 암 종류에 따라서 구분되었다. 특정 암에서 효능이 있는 환자군을 세밀하게 나누는 생체지표(바이오마커)를 찾는 노력들이 있어 왔지만 주는 아니었다.

2017년에 암의 종류에 상관없이 바이오마커에 따라 사용할 수 있는 항암제가 등장함에 따라 기존의 항암제 처방에 있어 패러다임의 변화가 찾아왔다.

미국 FDA는 2017년 5월 MSD의 면역항암제 '키트루다'(성분명 펨브롤리주맙 pembrolizumab)를 특정 유전자 변이가 나타나는 다른 고형암 환자에 쓸 수 있도록 허가했다. 기존 치료법이 듣지 않는 환자로 한정했지만, 암종이 아닌 바이오마커에 근거해 치료제 사용을 승인한 것은 이번이 처음이다

2.2 치매

현재 치매는 약물 개발 성공률 0%의 난공불락의 영역이다. 미국 FDA에서는 2018년 2월 5개의 새로운 가이드라인 초안을 발표했다. 이번 개정안의 핵심은 '아주 초기의' 치매환자를 대상으로 한 임상개발 박차, 그리고 이들 환자군에서 약물효능을 대변하는 '바이오마커' 기반의 임상개발이다. 수십 년간 중증 알츠하이머병 환자에서의 신약개발이 연달아 실패하면서 글로벌파마의 임상개발이 초기 치매환자를 대상으로 옮겨지는 추세다. 그리고 아직까지 알츠하이머병 환자에서 FDA로부터 승인받은 바이오마커는 없지만 지난 몇년간 상당한 기술적인 진보를 이루고 있는 상황이다. 대표적 바이오마커는 영상 바이오마커, 척수액 바이오마커, 혈액 바이오마커로 크게 나눌 수 있다

2.3 통증

통증 질환은 현재 바이오마커가 전혀 없는 질환이다. 이에 따라 약물개발을 위한 임상시험시 환자의 문진에 의존하고 있으며, 동물실험에서도 행동실험을 하기 때문에 데이터이 신뢰도 및 임상 translation이 잘 안되는 편이다. 이에 따라 임상에서의 성공율이 굉장히 낮다. 특히 임상2상에서 효능입증에 어려움을 겪고 있다. 이에 따라 바이오마커의 필요성이 굉장히 큰 분야이다. 하지만 아직까지 바이오마커가 확립이 안되어 약물 개발이 쉽지 않은 실정이다.
 

2.4 신경질환

급성 자살 사고 및 행동(Acute Suicidal Ideation and Behavior, ASIB) 환자의 중증 양극성 우울증(Severe Bipolar Depression)을 치료하기 위한 약물을 개발하는 NeuroRx라고 하는 회사는 NRX-101 (d-cycloserine과 lurasidone의 복합제) 의 임상2b/3상 디자인에 대하여, 2018년 5월 미국 FDA에 Special Protocol Agreement letter (특정임상계획평가서, SPA)를 받았다
 

2.5 NASH

Nonalcoholic steatohepatitis (NASH)는 현재 빠르게 유병률이 증가하고 있으며, 시장성도 굉장히 큰 시장이지만, 현재 마땅한 치료약이 없는 실정이다. NASH를 정확히 진단하는 방법은 liver biopsy가 유일하다. 이 침습적인 방법은 환자에게도 큰 무리가 가기 때문에 이를 대체할 바이오마커의 개발이 매우 필요하다.