https://www.lgbr.co.kr/uploadFiles/ko/pdf/busi/LGERI_Report_20171130_20170030170025168.pdf

세포치료제의 잠재적 가능성에도 불구하고 살아있는 세포가 주재료가 된다는 근본적 특수성 때문에, 세포치료제의 초기 연구부터 생산, 허가에 이르는 전체적인 절차에 걸쳐 까다로운 규제를 받게 된다. 먼저 세포치료제를 규정하는 범위를 명확히 하고 있다. 한국 식약처의 예를 들면, 세포치료제는 살아 있는 자가.동종.이종 세포를 체외에서 배양·증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품으로 정의하고 있다. 미국과 유럽에서도 세포치료 제는 의약품으로 관리되고 있다. 비임상시험(동물실험), 임상시험, 생산 단계에서 각각 특별한 관리 기준을 제시하고 있다. 비임상에서는 전통적 PK(Pharmacokinetics, 약물동력학)시험 수행이어렵기 때문에, 동물에서의 투여 용량을 기반으로 한 임상시험 용량 설정이 불가능하다. 따라서 세포치료제에 특이적인 생체 분포시험법등을 개발하는 것을 권장하게 된다. 임상시험에서도 세포치료제는 안전성과 활성 측정을 위한 새로운 시험법이 요구되며, 기존 의약품과 달리 투여를 위한 특수기구나 새로운 시 술법, 보조요법 등이 필요하므로 이들에 대해서도 추가적인 검토 기준을 적용받게 된다. 생산 단계에서는 배양 과정에서의 오염 및 변이 가능성 차단, 충분한 양의 세포 수확 등 수율 관리, 보관 및 수송 과정에서의 조건 유지 등 기존 단백질 제 품보다 훨씬 까다로운 관리가 요구된다. 허가 단계에서는 안전성과 유효성을 확보했는지에 대해 임상자료를 기반으로 한 엄격한 심사가 이루어지는데, 각국에서는 세포치료제가 갖는 혁신성, 시장에서의 니즈 등을 고려하여 다양한 경로의 허가 프로그램을 적용하고 있다. 대표적인 것이 미국 FDA의 ‘혁신 치료제 (Breakthrough Therapy)’ 프로그램이다. 이는 심각한 질환의 치료에 쓰이고 기존 의약품 대비 혁신적인 효능을 나타내는 약물에 대해 안전성과 잠재적 효능이 확인되면 특별히 허가하는 프로그램이며, 임상2상까지의 결과를 바탕으로 승인을 허가하는 제도이다. 2017년 8월 최초로 승인된 CAR-T 세포치료제가 이 프로그램에 지 정되어 허가를 받았다. FDA에서는 2017년 11월 세포치료제를 포함한 혁신적인 재생 의약품에 대해 새로운 정책 가이드라인을 발표하기도 했다. 국내에서도 ‘조건부 허가 프로그램’을 통해 세포치료제의 신속한 허가를 지원하고 있다. 임상시험 2상 결과를 바탕으로 조건부 허가가 이루어지게 되며, 허가 후 일정 기간 동안 3상 임상시험을 수행한 후 그 결과를 제출하여 심사 받도록 하고 있다.