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최근에는 세포 치료제가 새로운 트렌드로 떠오르고 있다. 예를 들어 CAR-T 요법은 암 환자의 체내에서 꺼낸 T세포(면역세포의 일종)의 유전자를 암세포 공격력을 갖게 변경, 배양하여 체내에 재주입한다. 지금까지는 의약품 범주에 들어갈 것으로 보이지 않는 치료법이지만 이제는 ‘신약’으로 승인을 받는 시대가 됐다.

mRNA 백신의 성공으로 기세를 보이고 있는 RNA 치료제도 유력한 신규 모달리티다.

이는 단백질 설계도가 되는 mRNA를 체내에 보내는 것으로 필요한 기능을 가진 단백질을 생산시킬 수 있기 때문에 응용 범위가 넓다. 예를 들어 아스트라제네카에서는 심장 허혈질환 등으로 데미지를 입은 조직에 대해 혈관신생 작용을 하는 단백질을 생산시킴으로써 혈관을 회복시키는 방법이 시도되고 있다.

게놈 편집 등에 의해 세포 내 DNA를 수정하는 것은 나중에 부작용 우려가 있지만 mRNA는 일시적으로 사라져 버리기 때문에 이러한 문제가 없고 기본적으로 안전성이 높다고 볼 수 있다.